Chinese wetenschappers hebben de CRISPR-technologie om genen te bewerken, gebruikt om te proberen een man te genezen van hiv. Dat schrijft Newsweek. Experts noemen dat een “grote stap voorwaarts” in het proces om de ziekte te behandelen.

CRISPR, de technologie die ontvangen werd als een revolutionaire stap vooruit door onderzoek te voeren en mogelijke behandelingen voor ziekten te vinden, maakt het sneller en makkelijker om dna aan te passen. De techniek heet CRISPR-Cas9 en houdt in dat de Cas-9-proteïne gebruikt wordt om een specifiek stuk uit het dna te knippen.

Hiv genezen

Onderzoekers gebruikten CRISPR om de stamcellen van een donor aan te passen en die te transplanteren naar een 27-jarige patiënt met hiv en leukemie. Ze hoopten dat de cellen zouden overleven, zich kopiëren en de man van hiv zouden genezen.

De aanpak hield in dat het CCR5-gen uit de stamcellen van de donor werd gehaald. CCR5 programmeert een proteïne die hiv gebruikt om binnen te geraken in menselijke bloedcellen – en eerder onderzoek heeft aangetoond dat mensen met een mutatie van dat gen beschermd zijn voor hiv.

Deels geslaagd

Het team slaagde erin om 17,8 procent van de stamcellen van de donor aan te passen, en de aangepaste cellen werkten nog 19 maanden nadat ze getransplanteerd waren. Ze maakten wel maar vijf à acht procent uit van de stamcellen van de ontvanger. Dat wilde zeggen dat de helft van de aangepaste cellen afgestorven was.

Het team was tevreden dat de man geen nadelige gevolgen ondervond door de transplantatie. De resultaten van het onderzoek werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine.

The Berlin Patient

Het werk was geïnspireerd door de behandeling van Timothy Ray Brown, die ook wel bekendstaat als The Berlin Patient. Brown had leukemie en hiv en kreeg een stamceltransplantatie om zijn kanker te behandelen in 2007 en opnieuw in 2008. Zijn donor had een mutatie op de CCR5-receptor, wat een persoon immuun maakt voor hiv. Brown wordt gezien als de eerste persoon die van hiv genezen is. Wetenschappers hebben geprobeerd deze remedie te herhalen, maar dat was zonder succes.

De cirkel is rond

Hongkui Deng, een bioloog van de Peking University in Beijing die het onderzoek leidde, vertelde Newsweek dat hij een van de onderzoekers was die de rol van CCR5 in hiv-besmetting identificeerde in 1996.

“Het was best spannend dat ik het was die de cirkel compleet maakte”, vertelde hij. Deng sprak ook met Nature: “Dit was de eerste test, dus het belangrijkste was de veiligheid onderzoeken.”

“Onze resultaten zijn bewijs van de stelling”, verklaarde hij aan Newsweek. Deng hoopt ook dat de aanpak kan gebruikt worden voor andere ziekten.

Niet iedereen is tevreden

Carl June, professor in de immuuntherapie aan de universiteit van Pennsylvania, schreef een editorial in de New England Journal of Medicin, waarin hij het werk bekritiseerde.

Hij sprak met Associated Press: “Ze moeten 90 procent of meer benaderen om een kans te maken om hiv te genezen, volgens mij”. Het was positief dat de wetenschappers geen “Frankenstein-cel” maakten die andere genen beïnvloedt in plaats van diegene die ze bedoelden, vertelde het persagentschap.

“We moeten beter doen dan vijf procent”

Fyodor Urnov, een biomedische wetenschapper aan de Universiteit van Californië, die niet aan het onderzoek meewerkte, vertelde Nature: “Dit is een belangrijke stap voorwaarts om genetische aanpassingen te gebruiken om menselijke ziekten te genezen. Ik ben niet verrast dat vijf procent niet genoeg was om de virale last te doen zakken, maar nu weten we dat cellen die via CRISPR aangepast zijn, kunnen weerstaan, en dat we beter moeten doen dan die vijf procent.”

“Door deze studie”, gaat hij verder, “weten we nu dat deze aangepaste cellen kunnen overleven in een patiënt en daar zullen blijven.”

Chinese wetgeving laat overstap sneller toe

June vertelde AP dat de aanpak veilig en precies leek, en dat die geen ethische problemen zou mogen opleveren. In de NEJM argumenteerde hij dat het opvallend was hoe snel het team van een bewijs bij dieren naar één bij mensen overstapte. Het duurde maar twee jaar. Zo’n proces zou in de Verenigde Staten zeker vijf jaar duren, volgens hem.

“Dit kan een teken zijn dat de wetgeving in China een snellere vertaling toelaat dan die in de Verenigde Staten”, schreef ie. “Hiv-aids was het eerste wat we met gentherapie willen aanpakken, en die trend heeft zich verdergezet bij genetische manipulatie. In elk geval, de geest is uit de fles bij dat laatste.”

Genetisch aangepaste kinderen

Vorig jaar nog werd een Chinese wetenschapper veroordeeld omdat hij de eerste genetisch aangepaste kinderen gecreëerd had uit schrik dat problemen doorgegeven konden worden aan eigen kinderen en nog verder.

He Jiankui, een professor in opleiding aan de Zuidelijke Universiteit voor Wetenschap en Technologie in de provincie Guandong, haalde CCR5 uit zeven menselijke embryo’s in een IVF-kliniek. Op die manier wilde hij proberen de kinderen bestand te maken tegen hiv. Zijn experiment resulteerde in de geboorte van een tweeling meisjes.