Doorbraak in kankerstrijd: eigen ‘getrainde’ bloedcellen als wapen tegen leukemie

door Redactie
gepubliceerd op donderdag 31 augustus 2017 om 14:21 •
4 min lezen

Het Zwitsers farmaciebedrijf Novartis heeft van de FDA groen licht gekregen om leukemie-patiënten te behandelen met hun Kymriah-therapie. Jongeren tot 25 jaar met acute lymfatisch leukemie kunnen met die therapie hun eigen bloedcellen ’trainen’ om kankercellen af te breken. Prijskaartje? 475.000 dollar

Woensdagavond maakte het Zwitsers farmaciebedrijf Novartis bekend dat ze de goedkeuring kregen van het FDA om hun Kymriah-therapie te mogen lanceren. De Food and Drug Administration (FDA) is een onderdeel van de Amerikaanse overheid die de kwaliteit van het voedsel en de medicijnen controleert. Dankzij hun goedkeuring kunnen jonge leukemie-patiënten nu een minder schadelijke en eenmalige behandeling ondergaan.

Eigen cellen ’trainen’ tegen leukemie

Kymriah, de therapie die is goedgekeurd, is een CAR-T therapie waarbij cel-, gen- en immunotherapie gecombineerd worden. Patiënten ondergaan een eenmalige behandeling waarbij hun eigen witte bloedcellen worden ingezet tegen leukemie. T-cellen, een type witte bloedcel, worden uit het bloed gehaald en naar een labo gestuurd. Daar worden ze genetisch gemanipuleerd om leukemiecellen te herkennen en vernietigen. Wanneer die ’training’ in het lab is afgelopen, worden de bloedcellen terug ingebracht bij de patiënt voor het echte werk. De behandeling boekte tijdens de testen al meteen succes. Bij meer dan 80 procent van de behandelde jongeren werd in de derde testfase een verbetering opgemerkt.

Our #CARTcell therapy has been approved by the #FDA https://t.co/g25Stnp9YN pic.twitter.com/UaE7fGQO3n
— Novartis (@Novartis) August 30, 2017

Prijskaartje: 475.000 euro

In 2014 werd de CEO van Novartis Joseph Jimenez door het magazine Forbes al uitgeroepen tot ‘de man die kanker zal genezen’ maar hij is vooral een slimme zakenman. Hij kocht in 2012 de rechten op de therapie van onderzoeker Carl June voor zo’n 20 miljoen dollar. En nu vraagt hij per patiënt 475.000 dollar. Geen paniek voor verzekeraars, die hoeven enkel een terugbetaling te voorzien wanneer er na de eerste maand al sprake is van een verbetering. Ondanks het revolutionaire karakter van de therapie, kreeg het project, omwille van zijn dure prijskaartje, ook felle kritiek uit de medische wereld.

CAR-T therapie is big business

Ook andere farmaciebedrijven kijken nu richting CAR-T therapie. De Amerikaanse farmagigant Gilead kocht de kleinere CAR-T specialist Kite Pharma begin deze week op voor 12 miljoen dollar. Zij staan op dit moment dicht bij een FDA-goedkeuring en hun behandeling is in tegenstelling tot die van Novartis ook beschikbaar voor volwassenen.

Ook in België wordt nagedacht over CAR-T therapie. Onder andere specialist Celyad werkt samen met Novartis en het Japanse ONO Pharmaceutical. Hun behandeling zou focussen op vaste tumoren rond organen, terwijl die van Kite Pharma en Novartis zich beperkt tot bloedkanker.